【编者按】妊娠滋养细胞肿瘤（GTN），这一曾经被视为罕见病的医学难题，如今正迎来治愈率显著提升的新时代。随着免疫治疗的兴起，我们看到了战胜这一疾病的曙光。多中心临床研究及药物研发的深入开展，不仅深化了我们对GTN的认识，更是在提升治疗水平方面取得了显著进展。2024北京地区妇产科年会期间，妇产科在线有幸邀请到了GTN这一领域主要研究带头人——北京医学会妇产科学分会副主任委员、北京协和医院妇科肿瘤中心主任向阳教授，与大家分享GTN研究热点、难点以及未来的发展方向。



一、GTN：从罕见病到高治愈率，免疫治疗展现新曙光


向阳教授：相比子宫内膜癌、宫颈癌和卵巢癌，妊娠滋养细胞肿瘤（GTN）在妇科肿瘤领域较为少见，且破坏性和威胁性不容忽视。这一疾病主要影响广大生育年龄妇女，且早期转移的风险较高，若未能及时治疗，患者生命将面临严重威胁。GTN常被视为不治之症，随着化学药物治疗的发展，其治愈率已有显著提升，目前可达到90%以上，绝大部分患者通过规范治疗可望痊愈。尽管GTN整体治愈率提高，但临床上仍面临一些挑战。其中，不规范的治疗和患者认识不足导致的延误诊断，是导致治疗失败的重要原因。特别是对于晚期或超高危患者，治疗难度更大，即使经过积极治疗，完全缓解率也仅有60%~70%。


为了应对这些挑战，国外的学术组织以及包括中华医学会妇科肿瘤分会、中国抗癌协会妇科肿瘤专业委员会在内的专家团队纷纷发布指南和共识，以规范治疗流程，提高治疗效果。同时，对于那些治疗难度极大的病例，如超高危、广泛转移患者，以及治疗过程中出现的反复耐药、复发的患者，研究者们也在不断探索新的治疗方法。近年来，免疫治疗和靶向治疗在肿瘤治疗领域取得了突破性进展。GTN因其特殊的免疫微环境，具有强免疫原性，这种特性使得该疾病在理论上对免疫治疗具有良好的响应。临床实践和研究也证实，免疫治疗和免疫联合化疗对于难治性患者具有显著的治疗效果，完全缓解率可达80%以上。这一结果不仅刷新了临床对这部分患者治疗效果的认识，也为未来治疗提供了新的方向。


另外，我国研究团队在GTN免疫治疗领域也取得了重要成果。相关研究相继在国际知名学术期刊《柳叶刀-肿瘤学》和柳叶刀子刊《临床医学》上发表，引起了国际同行的广泛关注。在我国“十四五”课题的支持下，专家们针对耐药患者进行了更深入的研究，这些研究不仅涉及基础研究，还包括临床前瞻性试验，探索其免疫微环境的细微差异，并结合免疫治疗来突破治疗“瓶颈”，期待未来能有更多突破性的进展和共识，为患者带来更多临床获益。


二、多中心临床研究：深化GTN认识，提升治疗水平


向阳教授：在“十四五”课题的资助下，我们联合了全国多家位于不同地域的三甲医院，共同开展了多项多中心临床研究。鉴于GTN的相对罕见性，我们期望通过多中心、多家医院的联合研究，能够收集到更多典型的病例，进而提升对该疾病的认识和重视程度，并推动整个临床研究质量的提升。同时，这种合作模式也充分展现了我国地域性差异的特点，希望通过整合各方资源，共同推动这一研究工作的深入开展，以期取得更好的研究成果。参与此次研究的机构包括上海复旦、西部甘肃地区的医院，以及浙江、武汉等地的医疗机构，甚至计划联合国内更多地区的医院共同参与这一研究。我相信，通过多方的广泛合作与努力，未来的研究结果将更具意义。


三、GTN研究突破：中国成果助力国际指南制定


向阳教授：近期，关于GTN的新方法和临床研究结果备受瞩目。这些成果不仅在国内获得广泛认可，也在国际医学界引起强烈反响。相关研究成果在国际会议上的展示，并在与国际同行的交流中获得了高度评价，充分展现了我国在该领域的研究实力。这也得益于我国庞大的人口基数和丰富的病例资源，在临床试验方面的进展相对较快，研究成果的产出也更加迅速。这些成果不仅迅速发表在专业医学期刊，也在同行专业会议和线上讨论中频繁提及，为国际同行提供了宝贵的参考。


值得一提的是，我国的研究结果在国际指南的制定中发挥了重要作用。目前，我们正在与国际妇产科联盟（FIGO）、国际妇科癌症协会（IGCS）、国际抗癌协会（UICC）以及欧洲妇科肿瘤协会（ESGO）等组织共同制定GTN的专家指南。预计该指南将于2024年中或年底发布，其中必将参考我国原创的研究资料，为我国在国际医学舞台上发出中国声音，贡献中国力量。


作为指南的联合制定者之一，本人有幸参与了多次线上讨论，深感我国研究成果对国际指南制定的影响力和价值。相信这些研究不仅能够造福国内患者和同行，也将在国际范围内产生深远影响。


四、妇科肿瘤新药研发：规范治疗与创新药物的协同之道


向阳教授：随着科学技术的飞速进步，近年来新药研发呈现蓬勃之势，特别是妇科肿瘤领域，新药的不断涌现为患者带来了福音。这十年间，堪称新药爆炸的时代，为妇科肿瘤患者带来了更多治疗选择。展望未来，随着对疾病机制的深入了解和新靶点的发现，相信妇科肿瘤领域将开发出更多有价值的新药，为提升患者治疗效果提供有力支持。当然，新药的涌现也要求我们进行高质量的临床试验和研究，以验证其有效性，确保药物的安全性和有效性。


同时，我们需认识到，新药的出现有时可能引发临床使用的混乱，如不规范使用、过度治疗甚至滥用等问题。因此，即使在有更多新药问世的情况下，我们仍应强调规范治疗的重要性，确保药物能够精准地用于真正有需求的患者，并避免不必要的毒副作用和超规范使用。


新药的研发和使用无疑是未来妇科肿瘤治疗的重要组成部分，但基石仍在于规范的基本治疗，包括手术治疗和标准的化疗。这些基础治疗手段必须精益求精，做到规范、彻底，真正达到临床治疗的标准。只有在这样的基础上，结合新药的使用，才能取得更好的治疗效果，真正提高妇科肿瘤患者的5年生存率。因此，我们应强调基本治疗与规范治疗的重要性，同时积极探索新药研发与应用，实现两者之间的协同作用，为妇科肿瘤患者带来更好的治疗体验和生存质量。


专家简介

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向阳 教授

中国医学科学院中国协和医科大学北京协和医院妇科肿瘤中心主任、教授、博士研究生导师、首批协和学者特聘教授，享受政府特殊津贴

第九届国家卫生健康突出贡献中青年专家

国际滋养细胞肿瘤学会执行委员及第18届执行主席

中华医学会妇科肿瘤分会候任主委

国家卫健委“一带一路”医学人才培养联盟内镜（妇科）专业委员会-主任委员

中国医师协会微无创医学分会会长

中国医师协会妇产科分会妇科肿瘤专业委员会主任委员

中国抗癌协会肿瘤内分泌专业委员会副主任委员

中国抗癌协会子宫肿瘤专业委员副主任委员

中国优生科学协会阴道镜和宫颈病理学分会（CSCCP）常委

中国初级卫生保健基金会妇科肿瘤专委会主任委员

北京医学会妇科肿瘤分会主任委员

北京医学会妇产科分会副主任委员

北京医师协会妇产科分会副会长

主要致力于妇科肿瘤的临床及基础研究


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